La nostra Associazione ha contribuito con 5000€ per il progetto costruita da “Gli Amici del Sorriso” che sta aiutando il Dott. Caruana ad acquistare la strumentazione necessaria per proseguire la ricerca sulle CAR-T, applicata ai tumori solidi pediatrici, come ad esempio il neuroblastoma.
Ad oggi il cancro rappresenta una delle sfide più importanti della ricerca scientifica in quanto capace di compromettere o addirittura mettere a rischio la vita di molti pazienti, inclusi i bambini. Purtroppo, non si tratta di una singola malattia ma di un insieme di tante patologie diverse che hanno cause diverse, interessano tessuti e organi diversi, e richiedono specifici accertamenti diagnostici e soluzioni terapeutiche. Esistono però alcune caratteristiche che sono comuni a tutti i tipi di cancro e che permettono di dare a queste diverse malattie una descrizione comune, almeno in generale.
Le neoplasie pediatriche hanno molto spesso caratteristiche molto più aggressive rispetto a quelle che si verificano negli adulti. Queste patologie, che a volte insorgono anche prima della nascita, comportano la necessità di utilizzare protocolli di intervento molto più aggressivi e tossici con conseguenze che possono condizionare a lungo la vita di questi piccoli pazienti e spesso causare anche un aumento del tasso di neoplasie secondarie.
I bambini affetti da tumori ricorrenti o resistenti purtroppo mantengono ancora un esito clinico sfavorevole. Per questo gruppo di pazienti è urgente individuare nuove strategie di intervento più efficaci e meno tossiche.
Negli ultimi 10-15 anni, è stato chiaramente dimostrato che le cellule tumorali sono suscettibili all’immunoterapia. Quest’ultima rappresenta infatti l’ultima frontiera della lotta al cancro e si basa sul concetto rivoluzionario di combattere le cellule tumorali come un’infezione, “armando”/“insegnando” al sistema immunitario del paziente a riconoscere ed eliminare le cellule tumorali con un principio simile ad una vaccinazione. Tuttavia, nei pazienti oncologici il sistema immunitario è continuamente ingannato dal tumore che sviluppa strategie per proteggersi.
Tra queste strategie immunoterapeutiche, i linfociti T, cellule del nostro sistema immunitario che agiscono come agenti di polizia nel nostro corpo proteggendoci da infezioni e tumori, possono essere modificati geneticamente per migliorarne l’efficacia. La modificazione genica con i cosiddetti recettori dell’antigene chimerico (CAR) ha dimostrato di essere un’eccellente scelta terapeutica. Le CAR sono nuove potenti armi che possiamo usare per armare i nostri “poliziotti” (linfociti T) per riconoscere ed eliminare efficacemente le cellule tumorali e anche per proteggersi dai vari inganni escogitati da queste cellule. A differenza dei farmaci convenzionali, queste cellule modificate hanno la capacità di persistere nel nostro corpo per molti anni e nel caso in cui vengano attivate/ri-attivate, perché una di esse ha incontrato una cellula tumorale, sono capaci di crescere e di espandersi per combattere il tumore.
Sebbene sia stato osservato un drammatico e significativo effetto antitumorale in pazienti con tumori maligni che esprimono una molecola chiamata CD19 sulla superficie (alcune leucemie e linfomi), gravi limitazioni sono state osservate in pazienti con tumori solidi.
Negli anni, il team del Dott. Caruana ha lavorato molto sulla piattaforma delle CAR T nei tumori solidi pediatrici migliorando l’efficacia di questa terapia. I risultati finali di questa intensiva ricerca si sono tradotti in uno studio clinico italiano che ha mostrato dei risultati sorprendenti nei pazienti pediatrici affetti da neuroblastoma.
Tuttavia, sebbene i risultati siano molto importanti, ancora non tutti i pazienti riescono a beneficiare di questa strategia ed in alcuni casi i tumori hanno reagito creando delle nuove difese.
Da questo studio sono emersi importanti risultati e si è capito come poter migliorare l’effetto antitumorale in questi pazienti.
Il gruppo di ricerca mira a sviluppare nuove strategie immunoterapeutiche basate sulla tecnologia CAR:
• in grado di supportare e attivare altre cellule del sistema immunitario che possiedono la capacità di eliminare cellule e/o patogeni indesiderati al fine di attaccare il tumore su diversi fronti e con diverse “armi” ed eradicare una volta per tutte il tumore.
• migliorando la capacità delle cellule CAR T di persistere nell’organismo al fine di proteggere i nostri pazienti per un lungo periodo
• migliorando la capacità di sopravvivenza delle cellule CAR-T in ambienti tumorali non favorevoli e creando dei sistemi di schermatura verso i meccanismi di illusione tumorali.
• combinandola con altri approcci immunoterapeutici al fine di attaccare il tumore su diversi fronti e con diverse “armi”.
Per poter raggiungere questi obbiettivi è tuttavia necessario implementare la strumentazione di laboratorio; in particolare:
• Seahorse: Uno strumento capace di valutare la capacità metabolica delle cellule T ossia la sua capacità di respirare, di nutrirsi e di adattarsi a condizioni di stress.
• AKTA go: Uno strumento capace di caratterizzare e purificare a livello molecolare le diverse molecole che vogliamo far esprimere alle cellule CAR per migliorarne la loro attività, funzionalità, persistenza e capacità di reclutare altre cellule del sistema immunitario nella lotta al tumore.
Con una donazione potete contribuire anche voi a questa importante ricerca!
